2025科创要闻No.48（ 11月17日-11月23日）

本期要闻轮值：罗仙仙

全球已有近60款基因治疗药物上市，无论是体外基因治疗、基于病毒载体的体内基因治疗，还是小核酸药物，现有方法通常需针对特定基因突变设计方案，然后完成从研发、生产到监管审批的全流程，相当费时费力。

若能有一种基因编辑策略，不再局限于单一突变的“定制化”方案，而是通用型方案，使更广泛的患者群体受益，从根本上降低研发成本和周期。

11月19日，哈佛大学刘如谦（David R. Liu）团队在《自然》（Nature）发表论文Prime editing-installed suppressor tRNAs for disease-agnostic genome editing，提出并验证了一种名为PERT（Prime Editing-mediated ReadThrough，先导编辑介导的提前终止密码子通读）的新型基因编辑策略，通过一次性基因组干预，让因无义突变（nonsense mutation，基因突变的一种）而提前终止合成的蛋白质恢复继续合成，实现对多种由无义突变引起的遗传性疾病的广谱治疗。

无义突变，是指基因序列中因突变产生了提前终止密码子（PTC），导致蛋白质合成过程提前终止，细胞无法生成完整的功能性蛋白质。简单来说，本来应该继续翻译蛋白的地方被换成了一个“终止密码子”，就像在语句中过早出现了“句号”，后续信息就丢失了。全世界目前已发现超8000种遗传疾病，其中约24%的致病突变是无义突变。

在这一新型基因编辑策略中，研究团队系统筛选了人类基因组中的418个高可信度tRNA（转运RNA）基因，通过迭代优化tRNA的每个组成部分（前导序列、tRNA 本体序列和终止序列），发现了最有效的sup-tRNA骨架；随后使用先导编辑技术（一种能够精确修改 DNA 序列而不引起 DNA 双链断裂的新一代基因编辑工具），在内源性tRNA位点实现高达60%-80%的编辑效率。

利用精准编辑将哺乳动物细胞中的内源tRNA转化为抑制tRNA。图片来源：nature

为验证PERT策略的广谱治疗潜力，研究团队在三种由TAG型无义突变引起的人类疾病细胞模型中进行测试，包括Batten病（TPP1基因）、Tay-Sachs病（HEXA基因）及Niemann-Pick C型病（NPC1基因）。尽管致病基因和表型各异，通过使用同一套针对tRNA-Leu-TAA-1-1位点的PERT编辑系统，均成功实现了酶活性的显著恢复 (20%-70%)。

研究团队还在携带无义突变的Hurler综合征（一种严重的溶酶体贮积症）小鼠模型中评估了PERT技术的体内疗效，结果显示，PERT治疗将小鼠体内全长IDUA蛋白的合成恢复至正常水平的 7.6%，已几乎完全逆转小鼠的疾病生理变化、显著缓解了其症状。

通过全蛋白质组质谱分析和转录组测序分析，结果显示，研究团队未检测到 PERT 诱导对天然终止密码子（NTC）的读通，也未引起显著的转录组和蛋白质组变化。

需要指出的是，目前该研究仍处于概念验证阶段，其试验体系局限于细胞和小鼠模型，尚未解决递送系统所面临的多重挑战。此外，长期的安全性、对发育中的个体及生殖细胞的潜在影响，仍需通过多年期的系统追踪进行评估。

不过，它已将人类“一种药物治疗多种疾病”的医学梦想向前推进了一大步，标志着“疾病无关（disease-agnostic，不依赖于特定疾病类型而发挥治疗作用）”基因疗法已从概念设想阶段迈入系统实验验证的新时期。

生物医药01 美FDA加速批准HER2突变肺癌新药上市

11月19日，美国FDA宣布加速批准拜耳的小分子疗法Hyrnuo（sevabertinib），用于治疗经FDA批准的检测方法确认存在HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域（TKD）激活突变且已接受过至少一种全身治疗的成人局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

Hyrnuo是一种每日口服两次的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。本次批准主要基于一项关键Ⅰ/Ⅱ期研究，结果显示，70名之前接受过系统治疗但未接受过专门针对HER2突变治疗的患者中，客观缓解率为71%；缓解持续时间中位数为9.2个月，超过一半（54%）的患者缓解持续时间至少为6个月。

• 点评：2025年8月，勃林格殷格翰的Hernexeos(zongertinib，宗艾替尼)已获得美国FDA加速批准，成为全球首个HER2突变晚期非小细胞肺癌靶向口服疗法。本次Hyrnuo的获批不仅为患者提供了更便捷的口服治疗选择，同时也与Hernexeos形成了竞争，促使药企不断优化药物研发和治疗方案，为患者带来更多选择。（罗仙仙）

02 新型siRNA药物获批上市

11月18日，美国FDA批准美国生物制药公司Arrowhead（ARWR.O）研发的Redemplo（plozasiran）上市，作为饮食控制的辅助治疗，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯（TG）水平，可每三个月一次皮下注射、在家中自行给药。Redemplo是首款获批用于FCS患者的siRNA药物。

Redemplo是一款靶向APOC3基因的“first-in-class”RNAi疗法。本次批准主要基于一项临床3期研究，结果显示，25 mg Redemplo显著且持久地降低了甘油三酯，中位数相较基线变化为-80%、安慰剂数据组为-17%，急性胰腺炎的发生率也低于安慰剂组。

REDEMPLO 包装和预注注射器。图片来源：arrowheadpharma.com

• 点评：FCS 是一种严重的罕见疾病，其特征是甘油三酯水平可比正常水平高出10至100倍，显著增加了发生急性、复发性甚至致命性胰腺炎的风险。Redemplo获批为患者提供了真正有效的治疗方案，能显著降低急性胰腺炎风险，同时也标志着siRNA疗法进入商业化阶段。（罗仙仙）

03 用人类细胞构建三维骨髓组织模型

11月18日，瑞士巴塞尔大学研究团队在《细胞·干细胞》（Cell Stem Cell）发表论文Macro-scale, scaffold-assisted model of the human bone marrow endosteal niche using hiPSC-vascularized osteoblastic organoids，报告他们首次在实验室中以羟磷灰石（骨骼的天然成分）为支架，结合人工诱导的多能干细胞，通过精准调控分化信号，构建出高度仿真的三维骨髓组织模型，完整复现了骨髓中的血管、骨细胞、神经及免疫细胞等复杂结构，为血癌研究、药物测试及替代动物试验提供了全新的平台。

传统研究依赖动物模型或简化的二维细胞来培养，难以真实反映人类骨髓的复杂性。该组织模型直径达8毫米，厚度为4毫米，可维持人类血液生成活动数周，且细胞组成与空间结构均高度接近真实的人体组织。

• 点评：骨髓是人体的“造血工厂”。三维骨髓组织模型突破了传统动物模型的种属差异，以及简化的二维培养模型的局限，能够更精确地模拟人体的造血过程，为血癌患者提供了在体外先行测试、从而制定个性化治疗方案的可能，同时有望减少血癌研究中对动物试验的依赖，符合科研伦理中“替代、减少、完善”的原则。（卫酉祎）

04强生以30.5亿美元收购Halda

11月17日，强生以30.5亿美元收购美国生物技术公司Halda。Halda成立于2019年，与耶鲁大学蛋白降解先驱Craig Martin Crews教授联合创建，聚焦以专有调节诱导接近靶向嵌合体（RIPTAC）技术平台通过独特的“锁定并杀伤”（hold and kill）机制，为癌症及其他疾病提供精准治疗方案。

Halda主打管线HLD-0915是一款潜在“first-in-class”的口服RIPTAC药物，正在开发用于转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。2025年10月公布的1/2期临床数据显示，该创新疗法耐受性良好，并展现出抗肿瘤活性迹象，包括前列腺特异性抗原（PSA）下降及依据实体瘤疗效评估标准（RECIST）观察到的肿瘤缓解。

• 点评：Halda开发的RIPTAC技术在六年内就完成了从概念验证、临床前研究到临床推进，并最终实现产业收购的全流程。此次强生的收购，不仅为RIPTAC技术的产业化落地提供了资源，也将该技术推向多元化竞争和协同发展的新阶段（罗仙仙）

数字智能01华为发布并开源AI容器技术Flex:ai

11月21日，华为发布AI容器技术Flex:ai，同时联合上海交通大学、西安交通大学和厦门大学共同宣布将此项产学合作成果向外界开源，助力破解算力资源利用难题。

本次发布并开源的Flex:ai XPU池化和调度软件，是基于Kubernetes容器编排平台构建的，具有三大核心技术突破——XPU池化框架，可将单张GPU或NPU算力卡切分为多份虚拟算力单元，单卡同时承载多个AI工作负载；跨节点拉远虚拟化技术，将集群内各节点的空闲XPU算力聚合形成“共享算力池”，可让不具备智能计算能力的通用服务器通过高速网络，将AI工作负载转发到远端“资源池”的GPU/NPU算力卡中执行；Hi Scheduler智能调度器可自动感知集群负载和资源状态，对本地及远端的虚拟化GPU、NPU资源进行全局最优调度，让每一份算力都“物尽其用”。

• 点评：2024年4月英伟达以7亿美元收购以色列AI初创公司Run:ai，引发行业的广泛关注。Run:ai的技术核心就是针对不同的任务能够将GPU池化并共享算力，提高GPU的利用率。当前，随着AI算力需求的持续激增，资源管理效率已成为制约发展的瓶颈之一。Flex:ai 正试图重塑AI算力的使用范式，开源开放的生态策略，有望加速国产算力实现大规模落地和应用。（罗仙仙）

02 亚马逊云科技与沙特Humain扩大合作

11月19日，亚马逊云科技（AWS）与沙特初创公司Humain宣布，将在利雅得建设数据中心设施，部署多达15万个AI加速器，配备最新的英伟达GB300 AI基础设施和AWS Trainium AI芯片，以支持AI训练和推理工作。AWS将成为HUMAIN在全球范围内的首选AI合作伙伴，HUMAIN也将加入AWS解决方案提供商计划。

HUMAIN成立于2025年5月，是由沙特公共投资基金（PIF）控股的一家全球AI公司，旨在整合并加速沙特在AI领域的投资，并将沙特打造成为计算中心。

• 点评：此前，AWS宣布要在沙特投资超过50亿美元的AI基础设施、AWS服务以及AI培训和人才发展的联合计划，本次合作是在此基础上的加码。强强联合，既有利于AWS在全球云计算巨头必争之地的海湾国家巩固市场竞争优势，又有助于HUMAIN获得更新的技术和更多的资源，进而推动沙特在“2030愿景”中加速科技产业发展的实现。（柯玉圆）

03 谷歌发布Gemini 3、Nano Banana Pro

11月18日，谷歌推出最新大模型Gemini 3系列，在最新的AI基准测试“人类的最后考试”中，Gemini 3 Pro的得分从2.5 Pro的21.6%跃至37.5%，在ARC-AGI-2中以31.1%超过GPT-5.1（17.6%）近一倍，展现出接近人类的推理能力，在多模态理解测试中也创下新高。

值得一提的是，该模型硬件使用的是谷歌TPU训练，Gemini 3 Pro已被集成到谷歌搜索、Gmail等一系列产品中。

11月20日，基于Gemini 3 Pro的全新图像生成与编辑模型Nano Banana Pro亮相，可以帮助用户将任何想法进行可视化，并设计各类内容——从原型到数据图表化，再到将手写笔记转换为图表。

• 点评：此次发布距离谷歌推出Gemini 2.5仅八个月，距离Gemini 2.0上线11个月。Gemini 3具备强大的多模态推理能力，可以理解复杂指令并自动执行多步骤任务；Nano Banana Pro则专注解决图像模型在生成文字、图表等方面的痛点。二者共同推进AI工具从“通用思考”到“专业创造”的转变。（曹妍）

04 xAI发布 Grok 4.1

11月17日，埃隆·马斯克旗下人工智能公司xAI发布Grok 4.1，并提供思考和非推理两种模式，后者无需消耗token即可即时响应。测试数据显示，非推理模型的幻觉率已由Grok 4的12%降至4.2%；在性能评估方面，Grok 4.1 在LMArena文本排行榜中以1483 的Elo分数位居整体第一；在EQ-Bench情商测试和Creative Writing v3创意写作基准中，Grok 4.1也表现领先。

• 点评：本周，硅谷各家AI巨头的大模型密集发布，行业竞争逐渐从“百模大战”收敛到巨头之间的最后较量，且对模型在情商、智商方面的全面发展提出了更高要求。Grok已作为语音助手整合进了特斯拉车辆，Grok能敏锐感知用户意图的特征，也有助于特斯拉构建“车载社交+AI服务”的闭环场景。（丁莉）

05 英伟达、微软将向Anthropic投资至多150亿美元

11月18日，微软、英伟达和Anthropic宣布建立战略合作伙伴关系。作为合作的一部分，英伟达和微软承诺分别向Anthropic投资至多100亿美元和50亿美元。

Anthropic正在借助英伟达的技术支持，在微软云业务Azure上扩展Claude模型，此次合作将扩大Claude的使用范围。同时，Anthropic承诺购买300亿美元的Azure计算容量，并计划额外购买高达1吉瓦的计算容量。

2025年10月23日，Anthropic宣布以数百亿美元采购100万块谷歌自研TPU芯片以及相关云服务，计算容量达到1吉瓦。

• 点评：Anthropic网罗起全球三大云厂商（亚马逊AWS、谷歌云、微软Azure），与亚马逊之间的“强绑定”关系随之减弱。在此之前的2025年10月28日，OpenAI宣布完成资本重组，与微软也解除单一绑定关系。作为全球估值领跑的两家大模型公司，OpenAI和Anthropic通过拥抱多云模式，力求在保障云端算力供应的同时，增强自身的独立性和主动权。美国AI巨头们的合纵连横网络，又密集了一圈。（曹妍）

06 Arm携手英伟达推进NVLink

11月17日，Arm宣布与英伟达深化合作关系，通过英伟达NVLink Fusion（面向半定制AI基础架构的解决方案）扩展其Neoverse平台。

Neoverse是专为高效节能、高性能扩展而打造的计算平台，目前已部署在超过10亿个性能核心中。亚马逊AWS、谷歌、微软、甲骨文和Meta等主流云服务商都基于Neoverse构建应用，“星际之门”这类数据中心项目也以其作为计算平台。

• 点评：两年前，英伟达首次将NVLink高速互联技术引入Arm架构，实现了CPU与GPU的无缝集成；如今，NVLink Fusion平台面向整个Arm Neoverse生态系统开放，允许Arm的合作伙伴将基于Neoverse的计算单元与各类加速器高效连接，从而构建性能更高、形态更多样的AI服务器和数据中心解决方案。（曹妍）

07 美超级计算机实现量子微芯片高精度模拟

11月17日，美国劳伦斯伯利克国家实验室与加州大学伯克利分校联合团队宣布，他们依托国家能源研究科学计算中心的“珀尔马特”超级计算机，动用七千多块英伟达图形处理器，完整捕捉了芯片的结构和功能特征，以前所未有的细节实现了对量子微芯片的模拟。

本次模拟对象为多层结构芯片，尺寸仅10平方毫米，厚度为0.3毫米，蚀刻宽度细至1微米，几乎调动了“珀尔马特”超级计算机的全部资源。

• 点评：这一成果意味着量子芯片从此有了数字孪生，研究者可在制造前预判其性能，及时发现问题，大幅缩短试错成本。这也为优化下一代量子技术奠定了坚实的基础。（卫酉祎）

新能源与新材料01 Zap Energy聚变装置等离子体压力创纪录

11月18日，美国聚变能源公司Zap Energy宣布，其新一代聚变Z箍缩实验装置FuZE-3在实验中获得高达830兆帕的电子压力，对应等离子体总压力约1.6吉帕，刷新了迄今在剪切流稳定Z箍缩装置中实现的压力纪录。

实现可控的核聚变，需要在极短时间内获得高温高密度等离子体，其压力是综合反映温度和密度的关键指标。压力越高，发生的聚变反应就越频繁，从而更接近能源输出大于输入的目标。与寻求极高压力或极长约束时间的其他路线不同，Zap Energy的剪切流稳定Z箍缩技术试图在压缩效率与等离子体稳定性之间寻找平衡。

• 点评：Zap Energy成立于2017年，是美国能源部“里程碑聚变发展计划”的8家公司之一。这一计划旨在培育本土有竞争力的聚变产业生态。FuZE-3的突破性进展证明了小型化、低成本聚变装置在实现高压力等离子体条件方面的潜力，是迈向聚变能量增益道路上的重要一步。（卫酉祎）

02 世界首款三维水凝胶半导体晶体管

11月20日，香港大学张世明团队与剑桥大学George G. Malliaras 团队合作，在《科学》（Science）发表封面论文Increasing the dimensionality of transistors with hydrogels，报告他们成功研制出了世界首款三维（3D）水凝胶半导体晶体管，它融合有机电子学、软物质与电化学，调制厚度达到毫米级别，同时具备生物组织级别的柔软度和生物相容性，且能制造出专属的三维空间互穿晶体管，模拟真实的神经元连接。

• 点评：晶体管是基础电子元件，该研究彻底打破了二维电子器件与三维生命系统之间不兼容的鸿沟，并为脑机接口、生物混合传感和类脑计算等先进生物电子系统铺平了道路。（李一跞）

南方周末科创力研究中心

责编 黄金萍